En 1992 se estrenó una emotiva y esclarecedora
película basada en una historia real que dio
la vuelta al mundo: El aceite de Lorenzo.
Protagonizada por Nick Nolte y Susan Sarandon
contaba el drama vivido por unos padres -Augusto
y Micaela Odone- que, ante la falta de solución
para la terrible enfermedad que padecía su
hijo Lorenzo -la Adrenoleucodistrofia-, decidieron
investigar por su cuenta y buscar un remedio
que evitara su muerte. Y así, sin conocimientos
previos de medicina, a base de tesón y estudio,
elaboraron un producto que evitó la muerte
de su hijo... a pesar de lo cual fue rechazado
oficialmente por la clase médica. Pues bien,
tras una investigación de diez años de duración
(1989-1999) se les ha dado finalmente la razón.
El "aceite de Lorenzo" tiene innegables efectos
terapéuticos. La fe de unos padres resultó
más fuerte que las incuestionables "verdades"
de quienes quisieron convencerles de que tenían
que rendirse a "lo inevitable".
"Soy padre. Y mi implicación en la enfermedad
llamada 'Adrenoleucodistrofia' no viene, por
tanto, del amor a la ciencia sino del amor
a mi hijo Lorenzo y de mi deseo de ayudarlo.
Debía haber muerto hace 13 años... y hoy tiene
24. Ciertamente, tiene días buenos y días
malos, está postrado y no puede comer más
que a través de un tubo... pero su mente sigue
ahí. Le gusta que le leamos, que toquemos
música para él y sabe quién está a su alrededor".
Augusto Odone (New Scientist).
Hace 17 años que Lorenzo, hijo de Augusto
y Mikaela Odone, comenzó a manifestar
problemas motrices y le diagnosticaron una
extraña enfermedad llamada Adrenoleucodistrofia.
Dicen que la causa es una anomalía genética
que hace que quienes la padecen pierdan primero
la capacidad de movimiento y después el oído,
el habla y, finalmente, la respiración. Algunos,
como Lorenzo, la desarrollan en la
niñez y acaban falleciendo en pocos años.
A otros, en cambio, les afecta cuando son
ya adultos -generalmente en torno a los treinta
años- siendo entonces el desarrollo de la
enfermedad más lento. Unos daños que se producen
a causa de la pérdida de la mielina o vaina
grasa que recubre las fibras nerviosas y que
permite transmitir los impulsos adecuadamente.
El caso es que la salud de Lorenzo
se deterioró rápidamente y fue desahuciado
por los médicos. Una sentencia de muerte que
sus padres no aceptaron y que les llevó a
informarse por su cuenta y luchar. Para lo
cual primero organizaron un simposio internacional
aun cuando entonces sus conocimientos sobre
la enfermedad eran bastante escasos. Y sería
en él cuando uno de los asistentes les dijo
que con una grasa procedente del aceite de
oliva se podían reducir los niveles de las
largas cadenas de ácidos grasos presentes
en la sangre (una de las características más
significativas de la enfermedad) porque el
aceite bloquea las enzimas que sintetizan
esas cadenas.
Como era de esperar, los Odone se lanzaron
a la búsqueda desesperada del producto pero
cuando lo encontraron su decepción fue grande.
Y es que la presencia de cadenas largas disminuía,
en efecto, pero no significativamente.
Pues bien, sería entonces cuando, lejos de
desanimarse, comenzarían a estudiar a fondo
lo que se sabía de la enfermedad en una carrera
contra el tiempo. Y así, estudiando libros
y libros de Neurología aprendieron el idioma
de la bioquímica en lugar de aceptar las llamadas
a la resignación de sus médicos.
Augusto Odone comenzó a revisar los experimentos
efectuados con animales durante los últimos
cincuenta años y llegó a la conclusión de
que si agregaba un segundo ingrediente derivado
del aceite de colza podían mejorarse los resultados.
Ese fue el momento de la ruptura. El dogma
médico establecía que el ácido erucico es
peligroso para las personas porque cuando
se suministra a ratas o ratones sus corazones
se bloquean y mueren. Sin embargo, Odone encontró
otros estudios que indicaban que eso no tenía
por qué ocurrir con las personas y decidió
probar pero fue incapaz de encontrar a alguien
que se lo quisiera sintetizar en Estados Unidos
hasta que, finalmente, halló a un químico
jubilado dispuesto a hacerlo. Seis meses después
tenían bastante cantidad para comenzar el
tratamiento. Y a las dos semanas de aplicarlo
comprobaban que los niveles de la cadena larga
de ácidos grasos de Lorenzo eran normales.
NACE
"EL ACEITE DE LORENZO"
El aceite de Lorenzo,
pues, obtenido de la combinación de dos grasas
extraídas del aceite de oliva y colza, respectivamente,
había evitado su muerte. Gracias a él, el
29 de mayo del 2002 Lorenzo celebraba su 24
cumpleaños. Aún privado de la mayoría de sus
funciones... pero vivo. El joven se comunica
hoy a través del pestañeo de sus párpados
para decir no y moviendo sus dedos para decir
sí. Y disfruta de la música y de la lectura.
Los Odone, en suma, habían conseguido detener
la degeneración progresiva de Lorenzo. Y su
historia daría lugar al desarrollo de una
película protagonizada por Nick Nolte y
Susan Sarandon que daría la vuelta al
mundo. Sin embargo, las autoridades médicas
norteamericanas no aceptaron que la curación
del joven pudiera deberse a lo que los padres
decían. Y su reacción fue muy distinta de
la esperada: ¡les acusaron de sembrar falsas
esperanzas! Hubo hasta artículos violentos
en Nature, Science y The New York Times sugiriendo
que el aceite no valía "para nada".
"En cuanto otros padres oyeron hablar del
aceite -comenta el padre de Lorenzo- exigieron
a sus médicos que se lo prescribieran a sus
hijos, incluso a aquellos en los que aún no
se había manifestado síntoma alguno. Los médicos,
en cambio, pensaban que los resultados de
Lorenzo se debían probablemente a la calidad
de los cuidados que estaba recibiendo. En
el mejor de los casos, aceptaban que el aceite
pudiera quizás ayudar a prevenir la enfermedad
si se les proporcionaba a los niños dos o
tres años antes de la aparición de cualquier
síntoma... pero ni siquiera estaban seguros
de eso. Y todo lo que yo sabía con seguridad
era que el aceite había servido para normalizar
las anormalmente largas cadenas de ácidos
grasos".
NACE
EL "PROYECTO MIELINA"
La falta de reconocimiento
oficial no afectaría -afortunadamente- a los
Odone que, tras el estreno de la película
y convencidos de lo que iban aprendiendo,
pusieron en marcha el Proyecto Mielina, una
iniciativa destinada a impulsar nuevas líneas
de investigación en un marco de relaciones
con los médicos completamente diferentes:
"En primer lugar -explica Augusto Odone- ,
los científicos que trabajan en este proyecto
que pusimos en marcha no tienen ningún cheque
en blanco: deben enviarme un informe cada
dos o tres meses. Segundo, aunque consulto
a los científicos para pedirles consejos técnicos
soy yo quién decide qué proyectos se consolidan.
Y sólo acepto propuestas para producir beneficios
prácticos en un futuro próximo. Los científicos
son buenas personas que trabajan con grandes
dificultades pero su principal objetivo es
poner su nombre en un papel que revisen sus
iguales y publicarlo en una revista importante.
Yo no estoy interesado en consolidar la ciencia
por amor a la ciencia (...) Cuando empecé
a poner en marcha el Proyecto Mielina tuve
una fuerte discusión con uno de los altos
ejecutivos de la Sociedad de Esclerosis Múltiple
de Estados Unidos. Me dijo: 'Augusto, no puede
usted acelerar el ritmo de la ciencia. Tiene
su propio tiempo'. Le respondí mirándole a
la cara que eso era pura fantasía. Cuando
un científico solicita dinero a los Institutos
Nacionales de Salud o a una institución importante
de investigación médica puede tardar dos años
en conseguirlo. Si el Proyecto Mielina da
el visto bueno consiguen el dinero en unas
semanas. Cuando los científicos le piden a
una institución importante dinero para llevar
a cabo más experimentos en ratones, ratas,
gatos, perros y monos, a menudo les responden:
vale, de acuerdo. Nosotros respondemos que
no, que ya han hecho bastantes experimentos
en animales y que empiecen con personas. Y
al menos otras 15 organizaciones han adoptado
ya la fórmula del Proyecto Mielina. Antes,
las pequeñas fundaciones veían a los doctores
y científicos como seres "del más allá ".
Ahora hablamos con ellos al mismo nivel. Pero
las instituciones antiguas y grandes no cambian.
Tienen su propia cultura inculcada. Su ciencia
tiene que ser exacta, lenta y a menudo muy
básica".
Y
TENÍAN RAZÓN...
Lo increíble es
que haya tenido que pasar más de una década
para que este descubrimiento sea reconocido
de forma oficial. Como lo es que haya sido
el Dr. Hugo Moser -del Instituto Kennedy
Krieger de Baltimore, en Maryland-, cuyo papel
fue interpretado por Peter Ustinov en
la película y que en un principio se encontraba
en el bando de los escépticos, quien haya
dado finalmente la razón a los Odone. Y es
que en un simposio internacional celebrado
en Gante presentó recientemente un estudio
realizado durante 10 años -entre 1989 y 1999-
sobre las posibilidades del Aceite de Lorenzo
del que se desprenden conclusiones muy optimistas.
La investigación abarca 104 casos de niños
menores de 6 años de edad enfermos de Adrenoleucodistrofia,
69 en Estados Unidos y 36 en Europa. Se inició
en una fase asintomática y mientras a un grupo
se le administró de manera regular el Aceite
de Lorenzo al otro no se le dio. Pues bien,
en el primer grupo el nivel de cadenas excesivamente
largas de ácidos grasos disminuyó mientras
en el segundo grupo permaneció anormalmente
alta. Y la comparación entre los 2 grupos
demostró que en los que siguieron el régimen
de Aceite de Lorenzo el riesgo de desarrollo
de la enfermedad era mucho menor. Ahora bien,
los resultados obtenidos no garantizan que
en los muchachos que superaron la edad crítica
-generalmente, 10 años de edad- sin desarrollar
la enfermedad ésta no pueda aparecer siendo
adultos. La incertidumbre sólo se podrá despejar
cuando pasen otros diez años.
Lástima que esta victoria moral frente al
sistema no pueda ser disfrutada por la madre,
Micaela, ya que su resistencia se quebró el
año pasado. "Micaela pasaba a veces hasta
16 horas con Lorenzo, al lado de la cama -explica
su marido-. Pienso que eso le causó una excesiva
tensión en el sistema inmune y contribuyó
a que desarrollara un cáncer de pulmón. Tras
su muerte, Lorenzo intentó a menudo articular
algunos sonidos. Creo que lo que quería preguntar
era, '¿Dónde está mamá?' Y entonces se lo
dije. Micaela le dejó algunas cintas grabadas
para que se las pongamos. Y en ellas narra
las historias preferidas por Lorenzo cuando
era pequeño" .
Es de esperar que las familias afectadas puedan
pronto acceder más fácilmente al Aceite de
Lorenzo. Porque hoy 6 botellas de 720 ml.
cuestan unos 440 dólares y cada una dura de
10 a 14 días, según la cantidad administrada
al paciente. Y si bien algunas compañías de
seguros colaboran en el coste del aceite,
otras no lo han hecho aún porque sigue siendo
considerado una "droga experimental" por la
FDA, el organismo norteamericano encargado
de dar autorización a los nuevos medicamentos.
EL
TRASPLANTE CELULAR
El nuevo reto que
se ha planteado ahora Augusto Odone es conseguir
encontrar la manera de volver a cubrir con
mielina los nervios dañados. Y tras confirmar
que diversos estudios con ratones abrían una
posibilidad a la recomposición de la mielina
perdida decidió apoyar una investigación sobre
trasplante de células. El 17 de julio del
2001 investigadores de la Universidad de Yale,
en el marco de una investigación propiciada
por el Proyecto Mielina, entraron en la historia
de la medicina al trasplantar células formadoras
de mielina en el sistema nervioso central
humano. La paciente fue una mujer de 53 años
que padece esclerosis múltiple y fue intervenida
por un equipo integrado por los doctores Timothy
Vollmer, Jeffery Kocsis y Dennis
Spencer. La mujer, que había quedado confinada
en una silla de ruedas, recibió un millón
de células de Schwan (encargadas de la producción
de mielina en el sistema periférico), recogidas
de un nervio de uno de sus tobillos. La cantidad
escogida tuvo que ver con el intento de evitar
efectos colaterales negativos. Los doctores
taladraron un agujero diminuto en el cráneo
del paciente y posteriormente inyectaron una
gota de fluido con las células extraídas.
El procedimiento se ha realizado posteriormente
en otros pacientes y en cada caso se ha ido
aumentando el número de células trasplantadas.
Tras cinco operaciones y dos biopsias realizadas
en el tejido cerebral para confirmar si se
estaba produciendo el proceso de reformación
de mielina en las células nerviosas aún no
se ha podido extraer conclusión definitiva
alguna. Es verdad que el equipo de investigación
no ha encontrado ningún problema significativo
de seguridad en la intervención y que tampoco
parece existir problema de rechazo celular
ya que las células trasplantadas son del mismo
organismo pero hasta el momento no se ha apreciado
en las biopsias realizadas el efecto deseado
aunque bien pudiera ser que fuera pronto para
constatarlo ya que el número de células (millones)
trasplantadas en cada caso ha sido aumentado
de forma progresiva sin que se pueda concluir
tras examinar los resultados en los dos primeros
pacientes si la falta de respuesta es debida
a que el proceso no funciona o, simplemente,
a que el número de células trasplantadas no
era el adecuado para conseguir una fijación
en el tejido cerebral previa a la reconstrucción
de la mielina en las células nerviosas.
Hasta aquí los datos. Lo lamentable es que
a pesar de su trasfondo humano y de los beneficios
terapéuticos del Aceite de Lorenzo la noticia
sólo haya ocupado en nuestro país unas líneas
en algún periódico. En el resto de los medios
ni siquiera ha merecido atención. Se ha perdido
una ocasión importante de enseñar y aprender
una lección. Desde finales del pasado mes
de septiembre el Aceite de Lorenzo simboliza
el triunfo de unos padres frente a la ciencia
con minúsculas, cicatera y soberbia, aquella
que está formada por médicos (no pocos) aferrados
a conocimientos que consideran inamovibles
pero que probablemente quedaron viejos antes
de ser escritos en los libros que les sirvieron
para aprender; médicos incapaces de entender
la enorme cantidad de posibilidades que la
Naturaleza abre ante el ser humano cuando
su salud se quiebra. La historia de los Odone
debiera enseñar que nadie puede condenar a
un enfermo con un diagnóstico inapelable e
inaplazable sin haber buscado siquiera nuevas
alternativas, dentro o fuera de los conocimientos
establecidos. Antonio Muro
Antonio
Muro
Carta
de Augusto Odone a los lectores de Discovery
DSALUD:
"Estoy muy contento con los resultados del
estudio. No porque hayan elevado mi ego, ni
debido a la publicidad que han generado. Estoy
contento porque el Aceite de Lorenzo ha salvado
y salvará las vidas de muchos niños afectados
por Adrenoleucodistrofia. A pesar de que los
médicos reconocieron muy pronto que el Aceite
de Lorenzo eliminaba el defecto bioquímico
-es decir, la acumulación de la cadena de
ácidos grasos- la mayoría fue escéptica sobre
su valor terapéutico. Está claro que ese escepticismo
se debió al hecho de que ni mi esposa ni yo
pertenecíamos a la comunidad médica. En otras
palabras, no creyeron posible que dos personas
completamente ajenas al mundo de la investigación,
dos laicos de la medicina, pudieran desarrollar
una terapia para un desorden raro, neurológico.
Aunque la mayoría de los doctores sabe muy
bien que su comprensión del cuerpo humano
es limitada algunos no lo asumen y se vuelven
arrogantes. Y creo que el problema no radica
tanto en los médicos como en quienes fuera
de la medicina los sitúan en un pedestal.
Afortunadamente, el escepticismo de los médicos
sobre el Aceite de Lorenzo ha disminuido ya
y disminuirá aún más a medida que se extiendan
los resultados del estudio.
No sabemos si los niños que ya han escapado
en la niñez a la enfermedad conseguirán también
escapar a la forma adulta. Estoy trabajando
duro para restaurar la vaina de mielina en
los niños y en los pacientes de esclerosis
múltiple que la han perdido debido a su enfermedad.
Los investigadores del Proyecto Mielina han
hecho progresos sustanciales en pocos años.
Actualmente estamos financiando un ensayo
en la Universidad de Yale que afecta a varios
pacientes de esclerosis múltiple a quienes
se trasplantaron células productoras de mielina.
Tenemos esperanzas en que este ensayo concluya
favorablemente. Si fuera finalmente así algunos
enfermos de esclerosis múltiple podrán dejar
sus sillas de ruedas y niños afectados por
leucodistrofia levantarse de sus camas. Es
obvio que expreso sólo una esperanza pero
no es un deseo irracional porque está basado
en la ciencia y en numerosos experimentos
con animales que hemos financiado durante
la última década. Claro que nadie puede predecir
el futuro, particularmente en el ámbito de
la investigación médica.
Augusto Odone
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